آخرین وضعیت رادین که به آتروفی عضلانی ستون فقرات مبتلاست

به گزارش کودک پرس ،رادین مشهدی‌زاده- کودک خردسال مبتلا به SMA1 که تابستان سال گذشته کمپینی برای نجات او تشکیل شد، امروز در بلژیک درحال دریافت داروی اسپینرازا است که موجب بهبود او شده، اما هنوز در ایران مجوز سازمان غذا و دارو را دریافت نکرده است.

بیماری اس ام ای یا آتروفی عضلانی ستون فقرات (SMA) که یک بیماری ارثی محسوب می‌شود اغلب نوزادان و کودکان را تحت تاثیر قرار می دهد و باعث می شود که به سختی از عضلات خود استفاده کنند.

زمانی که کودکی مبتلا به بیماری اس ام ای می شود، یک شکاف سلول عصبی در مغز و نخاع به وجود می آید و مغز انتقال پیام‌هایی که موجب کنترل حرکت عضلات می‌شود را متوقف می کند. در نتیجه، ماهیچه‌های کودک ضعیف شده و کودک در کنترل حرکت سر، نشستن و حتی راه رفتن دچار مشکل می‌شود. در بعضی موارد، در هنگام پیشرفت بیماری، ممکن است در بلع و تنفس نیز دچار مشکل شود.

انواع مختلفی از بیماری اس ام ای یا آتروفی عضلانی ستون فقرات وجود دارد و میزان جدی بودن آن بستگی به کودک دارد. تا به امروز درمان قطعی برای بیماری اس ام ای پیدا نشده است اما می‌توان علائم را بهبود بخشید و به کودک کمک کرد تا زندگی طولانی‌تری داشته باشد. محققان در حال تلاش برای یافتن راه‌های جدید برای مبارزه و درمان بیماری اس ام ای هستند.

این دارو که هر عدد محلول آن 135 هزار دلار آمریکا قیمت دارد، بعد از اینکه مجوز سازمان‌های ذی‌ربط را دریافت کرد باید در لیست بیمه‌ها قرار بگیرد که هنوز این اتفاق رخ نداده است. برخی معتقد هستند قیمت بالای این دارو موجب می‌شود تایید آن با چالش روبه‌رو باشد.

داروی نوسینرسن که با نام تجاری اسپینرازا شناخته می‌شود، گران‌ترین داروی آمریکا است که توسط شرکت بایوژن ساخته شده و در دسته داروهای ژن‌درمانی قرار می‌گیرد. اما مانع اصلی ورود این دارو به کشور بر خلاف آنچه در نگاه نخست به نظر می‌رسد، قیمت بالای این دارو نیست.

داوود مشهدی‌زادی- پدر رادین که یک سال گذشته خود را به تحقیق و مطالعه درباره این بیماری گذرانده، معتقد است وزارت بهداشت و درمان ایران یا سازمان غذا و دارو می‌تواند با دیپلماسی به کمک طرحی به نام EAP از شرکت بایوژن، تا دوسال داروی رایگان برای همه بیماران SMA در کشور تهیه کند.

مشهدی‌زاده با حضور در تحریریه خبرگزاری ایسنا می‌گوید: طرح‌های تحقیقاتی زیادی درباره این بیماری وجود دارد. همین چندماه پیش که رادین از ایران رفت، 11 طرح تحقیقاتی درباره این بیماری وجود داشت، اما امروز با گذشت تنها چند ماه این داروهای تحقیقاتی به 23 مورد رسیده است.

وی اشاره می‌کند که کمپانی بایوژن با ورود به کشور جدید طرح رایگانی به نام EAP اجرا می‌کند. در این طرح برای مدتی و در طول زمانی که کمپانی با وزارت بهداشت آن کشور در حال چانه‌زنی است، به بیماران آن کشور، داروی رایگان تعلق می‌گیرد. برخی کشورها شش ماه و برخی کشورها یک سال یا بیشتر داروی رایگان برای بیمارانشان دریافت می‌کنند.

پدر رادین معتقد است با اقدامات خیرین شاید بتوان نهایتا 40 کودک SMA را تحت درمان قرار داد، اما سیستم بهداشتی کشور می‌تواند اقداماتی انجام دهد که همه این مبتلایان تحت درمان قرار بگیرند. وزارت بهداشت می‌تواند در مقابل قیمت بالای این دارو قدرت چانه‌زنی داشته باشد و آن را با قیمت بسیار پایین‌تری برای بیماران ایرانی خریداری کند.

مشهدی‌زاده تاکید دارد کمپانی‌های بزرگ داروسازی برای بازاریابی، خدماتی ارائه می‌کنند. برای مثال کمپانی بایوژن در کشورهایی که درمان را انجام می‌دهد، به صورت رایگان برای کودکان تازه متولد شده آزمون ابتلا به بیماری را انجام می‌دهد که برای دولت آن کشور و حتی مردم هزینه‌ای به همراه ندارد.

بررسی‌های پدر رادین نشان داده است که در طرح‌های تحقیقاتی، بسیاری از کمپانی‌ها از اینکه وارد حوزه‌های جدید شوند استقبال می‌کنند. حتی نیاز نیست یک مرکز عظیم برای SMA وجود داشته باشد. پدر رادین در ترکیه بیمارستانی دیده که می‌گوید استانداردهای آن از بیمارستان الزهرای اصفهان بسیار پایین‌تر بود اما درمان‌های SMA در آن انجام می‌شد.

وی به اهمیت تشخیص سریع این بیماری اشاره دارد و می‌گوید: با اینکه بیماری مرگ‌آورترین بیماری ژنتیکی نوزادان، در پروتکل‌های درمانی ایران، آزمون ناقلین بیماری SMA به صورت اجباری وجود ندارد. البته آزمون این بیماری در ایران انجام می‌شود، اما هزینه بالایی دارد. به همین دلیل به خانواده‌ها پیشنهاد می‌کنم حتما این آزمون را انجام دهند.

پدر رادین می‌گوید: کودکانی که بیماری آنها زیر دو ماهگی کشف شود ممکن است برای طرح‌های تحقیقاتی، هزینه‌های درمان و حتی هزینه رفت و آمدشان پرداخت شود. گرچه ترسی وجود دارد که شاید برخی بترسند در طرح شرکت کنند اما شرکتی که برای این طرح هزینه می‌کند قطعا همه تلاش خود را به کار بسته است تا داروها نتیجه داشته باشند.

مشهدی‌زاده با استناد به مطالعاتی که در زمینه SMA استفاده شده می‌گوید: صد در صد کودکانی که زیر دو ماهگی داروی این بیماری را دریافت کرده‌اند، مشکل تنفسی پیدا نکرده‌اند و این آمار بسیار بالایی است. بنابراین کشف بیماری در کودک پیش از اینکه علائم آن بروز پیدا کند بسیار مهم است.

اما کیت‌های تست این بیماری باید توسط کلینیک، بیمارستان یا یک نهاد بهداشت خریداری شود و شرکت‌های تولید کننده این کیت‌ها را به افراد عادی تحویل نمی‌دهد. این کیت‌ها در دسته‌های 500 و هزارتایی قرار دارد و قیمت هر کیت بنابر آنچه پدر رادین می‌گوید کمی بیشتر از 10 دلار است و برای انجام تست تنها نیاز به چند قطره خون وجود دارد.

پدر رادین می‌گوید: اگر وزارت بهداشت برای خرید این کیت‌ها به گفت‌وگو بپردازد ممکن است آنها را به قیمت بسیار پایین‌تر خریداری کند و یا از سازمان‌های جهانی همچون WHO کمک دریافت کند. با این اتفاق این آزمایش می‌تواند در مراکز بهداشت انجام شود تا کودکان SMA زودتر شناسایی شوند.

بنابراین راهکارهای بسیاری برای ارائه خدمات به بیماران SMA وجود دارد که نیازمند دیپلماسی مدیران مربوطه است. در حال حاضر بنابر گزارشی که دفتر نظارت و پایش فراورده‌های سلامت در آبان ماه 1396 منتشر کرده است، طرح ارائه رایگان داروی شرکت بایوژن در کشورهای اتریش، کانادا، دانمارک، فنلاند، فرانسه، نروژ، سوئد، سوییس و ایالات متحده انجام شده است.

این گزارش همچنین گفته استرالیا، بلژیک، هلند، لهستان و چند کشور دیگر نیز در حال گذراندن این طرح هستند و به طور همزمان برای کاهش هزینه‌های این بیماری و خرید داروی ارزان‌تر چانه‌زنی می‌کنند. پدر رادین نیز می‌گوید: در اروپا دارو ارزان‌تر از آمریکا در اختیار دولت‌ها قرار می‌گیرد.

مشهدی‌زاده معتقد است اگر ایران بتواند دوسال این دارو را در طرح EAP در اختیار بیماران قرار دهد، تا دو سال آتی تولید این دارو که به تازگی مجوز سازمان غذا و داروی آمریکا را گرفته است از انحصار خارج خواهد شد و قیمت آن نیز افت قابل توجهی را تجربه خواهد کرد.

پدر رادین اما از فرایند بهبود بیماری کودک‌اش می‌گوید. رادین بعد از تنها دوبار دریافت دارو دیگر به دستگاه تنفس نیاز نداشته است. در تزریق سوم و چهارم ماسک کاملا از روی صورت رادین برداشته شد و بدون دستگاه نفس کشید.

چهار تزریق اول، در روزهای نخست، پانزدهم، سی‌ام و شصتم انجام می‌شود. بعد از آن، تزریق دارو هر 4 ماه یکبار انجام می‌شود. حجم ریه‌های رادین بسیار کوچک شده بودند و تلاش بر این است که ریه‌ها حجم پیدا کنند. در بحث حرکتی رادین ابتدا توانست انگشت‌هایش را تکان دهد، سپس آرام آرام حرکات خفیفی در پا و گردن شروع شد و حالا دست‌ها را از آرنج تکان می‌دهد و بسیار پیشرفت کرده است.

مشهدی‌زاده می‌گوید: درمان SMA فقط دریافت دارو نیست. اینکه کودک در چه زمانی دارو را دریافت کند بر فرایند درمان بسیار اهمیت دارد. اگر کودک پیش از بروز علائم دارو دریافت کند تا 90 درصد توانمندی مشابه کودکان عادی دارد و کسی متوجه بیماری کودک نخواهد شد.

اما هرچه درمان دیرتر آغاز شود، فرایند درمان سخت‌تر و زمان‌برتر خواهد شد. رادین سن بیشتری داشت که مورد درمان قرار گرفت. در این حالت درمان‌های تنفسی در اولویت است. چرا که این بیماران معمولا در اثر مشکلات تنفسی فوت می‌کنند، همانطور که بسیاری از دوستان رادین فوت کردند.

بنابراین به نظر می‌رسد چندصد کودک مبتلا به این بیماری که امروز، خانواده‌هایشان در اوج ناامیدی تنها نظاره‌گر مرگ آنها هستند، می‌توانند با ورود وزارت بهداشت یا  سازمان غذا و دارو به زندگی دوباره امیدوار شوند.

منبع: ایسنا